当体内神经元受损时，RNA片段会产生有助于修复损伤的蛋白质。但是，当患有神经系统疾病（例如“肌萎缩性宫颈”）和脊髓肌肉萎缩，以及脊髓受损时，修复细胞中受伤部位所需的RNA转移机制就无效。 换句话说，RNA分子被“丢失”。他们无法到达需要的地方，损害变为永久性。 但是今天，美国斯坦福大学的研究人员开发了一种新的“ CRISPR”技术，可以将RNA带到神经元中的特定位置，在该位置可以“修复”，修复甚至重新覆盖某些细胞区域。这项工作得到了美国国立卫生研究院的支持，为基尔拉（Kilala）作为太空RNA医学的新疗法奠定了基础。 这也意味着在空间RNA药物提供的“体内”邮政编码中，它可以“遵循地图”来治疗神经疾病和创伤性Injuries。 CRISPR正在随着“邮递员”的变化 您可能没有想到人体中最长的细胞是神经元 - 单个神经元可以长1米，而衰老，损伤和突变会破坏长途携带小RNA的能力。 近年来，研究人员逐渐意识到，细胞中RNA的分布（即可以定位特定分子的位置）在其功能上可能很重要。因此，为了实现治疗的目的，人们不仅需要了解细胞中RNA的重要工作，而且还可以将RNA准确地放置在所需的位置。 “如果治疗性RNA无法获得必要的东西，那么无济于事，”斯坦福大学生物工程副教授，高级研究论文Qi Lei说。他们想知道：“我们可以创建一种使RNA可靠地移动需要工作的技术吗？” 在这方面，研究人员使用了CRISPR TEC首先，HNOLOGY创建准确的空间“邮政编码”。在这里，CRISPR更改了“邮递员”，并将RNA分子准确地发送到细胞中所需的位置。齐列描述了这一点：“想象医生可以专门针对神经元中受损的地点，准确地修复和促进其生活变化，这是最新技术可以实现的奇迹。” 准确的“输送” RNA 齐·雷（Qi Lei）和他的团队使用一种工具来编辑称为CRISPR-CAS13的工具，以针对单个RNA片段。这与更知名的CRISPR-CAS9有很大不同。通常，CRISPR用于可爱和编辑遗传代码，但是在这项研究中，研究人员无意进行任何更改。他们只想将现有的RNA移至单元内的特定位置。 “ Cas13就像一对剪刀，但我们将其设计得像邮递员，”齐莱解释说。 “然后直接'我们这么说：将RNA从精确位置a a到另一个精确位置B。” 它要求研究人员使用CAS13配对特定的地址位信号，它教CAS13在那里传递RNA。单元内的每个位置都有其自己的“地址分子”，因此它们可以通过添加不同的细胞分子来引导RNA到不同的位置。 基于CRISPR的新的“ RNA传递系统”已经完成。它实现了无法控制的精度和控制能力，标志着RNA医学的新时期。 打开RNA空间医学的新阶段 到目前为止，研究人员已经使用一种将CRISPR-TRE的技术筛选了数十个RNA，以测试它是否有助于神经元的生长。 他们在培养皿中添加了脑神经元的CRISPR-TO，在该培养皿中，RNA分子被带到神经突 - A指的手指的末端，该手指样手指由突触形成并连接到其他神经元。研究人员发现了一些有前途的候选分子，包括神秘的RNA分子，该分子将神经突的生长增加50％，乘以24小时。 更多可以促进神经突生长和生命的RNA靶标变革正在出现。研究人员还为CRISPR工具箱添加了一个新工具，以控制细胞中的RNA定位，这是以前尚未实现的。 这是RNA医学的独特方法。它为治疗神经退行性疾病的新治疗方向打开了新的治疗方向。如今，研究人员已经开始使用CRISPR筛选其他RNA分子，以确定哪些最有效地修复对动物和人类神经元的损害。 齐里说：“我们正开始了解RNA空间组织如何帮助脑修复。” “这项技术使人们知道RNA需要什么才能做得更好。” 同时，新技术也可以用于准确控制RNA药物，使其更安全，更好。 “遵循地图”的电位是激动的研究人员 - 一个分子在细胞中的存在不足，科学家需要在正确的时间出现在正确的位置。 在新的准确和编程技术的帮助下，人们现在可以靶向任何细胞中的任何RNA，并将其带入需要的“沟渠”。